上海血液学研究所成立于1987年，现有瑞金、仁济、新华、市一、市六、市九、儿童医学中心、儿童医院等8家医院血液科和交大基础医学院病理生理教研室共9个下属成员，是我国最大的血液病基础和临床研究和诊治中心之一，在国内外享有较高的学术地位和影响力。

　　30多年来，上海血液学研究所以“通过对血液学科前沿科学问题的研究，解决临床重大需求，以患者为中心全力消除病人疾苦”为立所宗旨，在“以创新为灵魂、以人为本和以机制体制为保障”的科研文化的指引下，经过几代人的薪火相传和不懈追求，取得了令人瞩目的学术成就。作为国际肿瘤诱导分化、凋亡治疗和协同靶向治疗的先行者，上海血液学研究所率先在急性早幼粒细胞白血病(APL)的实验和临床研究方面取得了突破性进展，创新性地应用全反式维甲酸（ATRA）和砷剂(ATO)联合治疗初发APL，五年无病生存率达到90%，成为国际上第一个可治愈的急性髓细胞白血病。这是我国乃至国际医学科学史上的重大创新成果，体现了基础向临床的转化型研究的力量和中西医学汇聚的独特优势，受到国际学术界的高度评价和广泛引证。曾经两次在全美血液学大会作为重大突破在新闻发布会上向媒体发布。APL治疗方案被国际同行称为“上海方案”，现已在国内外广泛应用。上海血液学研究所还揭示了全反式维甲酸和砷剂联合靶向治疗的分子机制，该项研究成果不仅丰富了APL协同靶向治疗的理论，对于推动其它类型白血病和实体瘤的分子靶向治疗研究也具有十分重要的指导意义。目前，上海血液学研究所正积极将协同靶向治疗的理念进一步拓展到其他类型的白血病。

　　上海血液学研究所实验室成为上海市、卫生部、教育部的重点实验室，2001年成为医学基因组学国家重点实验室，从2001年起参与科技部国家重点实验室的评估，连续四次被评为优秀重点实验室，2023年重组为组学与疾病全国重点实验室。血液学科被列为上海市“重中之重”重点学科、“211”工程重点建设学科和国家重点学科。上海血液学研究所的研究团队2005年和2006年先后被评为国家教育部和国家自然科学基金委员会的优秀创新群体。2001年上海血液学研究所荣获全国五一劳动奖状，2009年被中央组织部、中央宣传部、人力资源和社会保障部和科技部联合授予“全国专业技术人才先进集体”光荣称号。

　　研究所师资力量雄厚，目前有研究生导师约20余名，其中两院院士4名，国家自然科学杰出青年基金获得者12名，国家海外高层次引进人才6名，培养的博士生5人获得全国优秀博士生论文奖。在包括《Lancet》、《Nature》、《Science》、《Nature Genetics》、《Blood》、《PNAS》和《Leukemia》等在内的国际高水平杂志上发表论文1000多篇，论文引证率高达30000次以上。2001年来承担了作为首席科学家的863、973、国家重大科技计划等百余项国家级课题、百余项省部委级重大课题和一大批国际合作课题，具有非常充裕的科研经费。获得国家最高科学技术奖、国家自然科学二等奖、国家科技进步二等奖、上海市科技进步一等奖、长江学者成就奖、杜邦科技创新奖、教育部高等学校自然科学奖一等奖等十余项国家级和市部级重要科技奖励，以及美国通用汽车公司凯特琳癌症研究大奖、法国抗癌联盟卢瓦兹大奖、瑞士布鲁巴赫肿瘤研究大奖、法国台尔杜加科学奖、美国癌症研究基金会圣乔奇癌症研究进展奖、美国欧尼斯特•博特勒 奖、瑞典舍贝里奖等一批国际性大奖。